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治療艾滋病再進一程,中國科研人員取得重大發現

醫療健康 來源:醫谷綜合報道

幸运时时彩艾滋病研究出現再迎來重大進展,中國科研人員首次完成基因編輯干細胞治療艾滋病和白血病患者。

近日,北京大學-清華大學生命科學聯合中心鄧宏魁研究組、首都醫科大學附屬北京佑安醫院吳昊研究組以及解放軍總醫院第五醫學中心陳虎課題組在《新英格蘭醫學雜志》(The New England Journal of Medicine)發表了題為《利用CRISPR基因編輯的成體造血干細胞在患有艾滋病合并急性淋巴細胞白血病患者中的長期重建》(CRISPR-Edited Stem Cells in a Patient with HIV and Acute Lymphocytic Leukemia)的研究論文。

該研究論文的發表,意味著中國科研人員建立了基于CRISPR在人成體造血干細胞上進行CCR5基因編輯的技術體系,實現了經基因編輯后的成體造血干細胞在人體內長期穩定的造血系統重建,同時,在成體造血干細胞上的基因編輯并不會對其他組織器官及生殖系統產生影響。

具體而言,在此次研究中,鄧宏魁等學者利用第三代基因編輯技術CRISPR-Cas9在HSPCs(造血干細胞和祖細胞)中編輯CCR5基因并成功移植到一名同時患有HIV-1陽性和急性淋巴細胞白血病的27歲男性患者身上,這名27歲男性患者此前接受了6次化療。值得注意的是,與此前的“倫敦病人”和“柏林病人”接受的是CCR5基因呈缺陷型(CCR5-Δ32)的骨髓不同的是,這位患者的骨髓捐贈者是一位血型與其匹配并且CCR5未變異的男性。

據了解,與此同時,本研究針對基因編輯安全性和有效性進行了一系列的優化,包括建立了能進行基因編輯造血干細胞的預處理培養方法;通過非病毒轉染的方式將Cas9-gRNA核糖核蛋白復合體遞送進細胞,規避了外源DNA的引入;縮短Cas9在細胞內的持續時間,從而極大降低了脫靶效應;引入配對的gRNA策略,并對使用的gRNA進行截短及修飾,在提高基因編輯效率的同時也降低脫靶效率。

最終研究結果顯示,在長達19個月的隨訪過程中中,上述患者白血病處于持續完全緩解狀態,供者型細胞完全嵌合,骨髓細胞中能夠持續檢測到CCR5基因編輯。為了初步探索治療的有效性,對該患者短暫停止服用抗HIV病毒藥物。在短暫停藥期間,CCR5基因編輯的T細胞表現出一定程度抵御HIV感染的能力,在19個月的觀察中并未發現基因編輯造成的脫靶及其他副作用。結果表明,基于CRISPR的成體造血干細胞基因編輯技術能夠在患者體內實現長期穩定的基因編輯效果,經過編輯后的成體造血干細胞能夠長期重建人的造血系統。

有科研人士表示,此次試驗首次在人體內探索了基因編輯的造血干細胞移植的可行性和安全性,對于推動基因編輯技術治療多種疾病的臨床研究具有重要參考價值和臨床意義,該患者也或許有望成為繼“柏林患者”和“倫敦患者”之后另一位具有重大意義的攻克艾滋病的病例。(醫谷注:所謂“柏林患者”即一名來自德國柏林同時患有白血病和艾滋病的患者在接受具有CCR5-Δ32突變的造血干細胞移植后,血清中的HIV病毒得到有效清除,實現了艾滋病的“功能性治愈”。所謂“倫敦患者”即為一名來自英國倫敦的患者在接受了含有CCR5蛋白質基因突變的骨髓移植術后,在經過近三年的廣泛測試后,均未從血液中檢測出HIV病毒。

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